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选择,分离出治疗疾病的特异性基因 选择,获得足够数量携带目的基因的载体和(或)细胞 通过有效的基因转移途径将目的基因高效转染靶细胞,导入患者个体中 目的基因在体内能产生足够量的产物，稳定表达,治疗疾病 安全,不产生不良反应 细胞易于从体内取出，在体外能够用常规细胞培养法大量增殖 现有的基因转移技术能高效将目的基因转染离体细胞 细胞经过体外基因操作后能够存活下来，并能安全回输体内
基因治疗可使人类遗传病得到根治 基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法 以正常基因导入缺陷细胞属于基因治疗的一种方法 基因治疗的靶细胞可以是体细胞和生殖细胞
其他治疗无效而基因治疗有效 在动物实验的基础上，预期疗效大于危险 能保证新基因能正确插入靶细胞，并在足够长的时间内能充分发挥作用 在技术无问题的前提下，医务人员就可对病人实施基因治疗 应将基因治疗方案报请有关部门审批
其他治疗无效而基因治疗有效 在动物实验的基础上， 预期疗效大于危险 能保证新基因能正确插入靶细胞， 并在足够长的时间内能充分发挥作用 在技术无问题的前提下， 医务人员就可对病人实施基因治疗 应将基因治疗方案报请有关部门审批
基因治疗可以有效的改善患者的生理状况，其操作对象是基因 进行基因治疗时，基因的受体细胞是受精卵 基因治疗并不是对患者体内细胞的缺陷基因改造 基因治疗时可只对患者部分细胞输入正常基因
基因治疗时间只能在出生后 基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法 以正常基因替换致病基因属于基因治疗的一种方法 基因治疗的靶细胞只能是生殖细胞
治疗方案不必上报有关部门审批 要确保对病人有益 先在动物实验的基础上，对运用人体的疗效作出评价 保证新基因正确插入靶细胞并保存足够时间发挥作用 其他疗法无效而基因治疗有效时采用
反义DNA的相对分子质量较低，易进入靶细胞 反义DNA通过与缺陷基因进行同源重组来达到修复缺陷基因的目的 利用人工合成的反义DNA在翻译水平减少细胞中异常基因的表达 利用反义技术进行基因治疗过程中不需要tRNA参与
基因治疗可使一些人类遗传病得到根治 基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法 以正常基因替换致病基因属于基因治疗的一种方法 基因治疗的靶细胞可以是体细胞和生殖细胞
具有合适的靶基因 具有合适的靶细胞 基因转移后对组织、细胞无害 不需要经过动物
多向分化能力 增殖潜能大 自我更新能力强 在骨髓单个核细胞中所占比例大 目的基因导入后容易控制
选择、分离出治疗疾病的特异性基因 选择、获得足够数量携带目的基因的载体和（或）细胞 通过有效的基因转移途径将目的基因高效转染靶细胞、导入患者个体中 目的基因在体内能产生足够量的产物，稳定表达、治疗疾病 安全、不产生不良反应 细胞易于从体内取出，在体外能够用常规细胞培养法大量增殖
选择,分离出治疗疾病的特异性基因 选择,获得足够数量携带目的基因的载体和(或)细胞 通过有效的基因转移途径将目的基因高效转染靶细胞,导入患者个体中 目的基因在体内能产生足够量的产物，稳定表达,治疗疾病 安全,不产生不良反应 细胞易于从体内取出，在体外能够用常规细胞培养法大量增殖 现有的基因转移技术能高效将目的基因转染离体细胞 细胞经过体外基因操作后能够存活下来，并能安全回输体内
其他治疗无效而基因治疗有效 在动物实验的基础上，预期疗效大于危险 能保证新基因能正确插入靶细胞，并在足够长的时间内能充分发挥作用 在技术无问题的前提下，医务人员就可对病人实施基因治疗 应将基因治疗方案报请有关部门审批
特异正常基因的分离与克隆 外源基因的转移方法 靶细胞的方法 同源重组法
生殖细胞基因治疗绝对不允许进行 对生殖细胞进行基因治疗可以毫无顾忌地进行 对生殖细胞基因治疗必须采取十分慎重的态度 目前对生殖细胞基因治疗已取得广泛的共识，不存在任何的伦理分歧
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