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建立良好的实验动物模型 完善基因转移载体 深入研究基因的表达及其调控 研究发病的关键基因 新的临床治疗方法
临床效果不佳 缺少合适的载体系统 常出现严重并发症 能应用的疾病太少 价格太贵
基因传导载体 基因修饰载体 基因表达载体 基因转移载体 基因载体
基因治疗中最常用的载体是病毒，它们能自我复制 在基因治疗中，科学家抑制逆转录病毒的某种活性防止它们引起疾病，使之能被安全地使用 使用病毒载体运载基因，它们可能会更多地改变目标细胞 目的基因插入载体DNA的位置可能出现错误，导致癌症和其他损伤的产生
质粒 噬菌体 逆转录病毒 腺病毒相关病毒 none
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